私達、ライソゾーム病には、60種類以上の疾患があることで知られています。当然、疾患によって患者数が異なり、数千人の患者のいる疾患もあれば、1名しか患者がいない疾患もあります。
患者数の少ない疾患では、患者会を設立しても思うように活動が出来ない、或は、そもそも患者会を立ち上げることすら難しいという状況で、「Orphan」と呼ばれる所以になっています。「Orphan」とは「孤児」という意味の言葉です。希少疾病用医薬品のことを「Orphan Drug」と呼びますが、これはすなわち「見捨てられた孤児のような薬」という意味で、まさに患者の孤独な戦いを表していると言えます。
同じく難病と闘う患者を家族に持つ者として、何とかしてあげたい。活動の難しい患者会をサポートし、皆で助け合い、支え合える組織を作りたい。そんな思いからライソゾーム病のなかでも患者数の多い、ファブリー病、ポンペ病、ゴーシェ病、ムコ多糖症の各患者会が中心となり、2016年、日本ライソゾ―ム病患者家族会協議会（J-LSD）を設立いたしました。
これまでも、在宅酵素補充療法の実現に向けて専門医の先生方や学会と密に連携して情報収集を行ない、厚生労働省に働きかけを行うことで、在宅医・訪問看護師によるライソゾーム病9疾患11の酵素製剤の使用を承認していただきました。これも1患者会だけでは成し遂げられなかったことです。
ライソゾーム病の患者会と先生方（専門医の先生方 or 主治医の先生方）、学会が一丸となって取り組んだ結果だと思います。患者会のひとつひとつは小さな規模であるとしても、皆で集まり、力を合わせれば、大きな一歩を踏み出していけるはずです。
当協議会の存在が、多くのライソゾーム病患者の支えとなり、疾患の克服や患者のQOL向上に寄与することを心から願って、今後も真摯に活動を続けてまいります。
代表理事 原田久生 (一社)全国ファブリ-病患者家族の会会長
副代表理事 秋山武之 日本ムコ多糖症患者家族の会 名誉会長
事務局
連絡先住所：〒107-0052東京都港区赤坂8-5-9-305
電話/FAX：03-5786-1551
e-mail： post*j-lsd.com（*の部分をアットマークに入れ替えて送信してください）
