独立行政法人医薬品医療機器総合機構(以下「PMDA」という)と日本ライソゾーム病患者家族協議会(以下「協議会」という)では、新たに製造販売承認された次の医薬品について、別添により、協議会会員向けの情報提供を致します。

販売名:ガラフォルドカプセル 123mg
製造販売業者:アミカス・セラピューティクス株式会社

PMDA と協議会では連携により次の試行的実施を進めていくこととしており(参考資料)、今回の情報提供は1.の取り組みの 2 例目となります。
1.今後発売される新薬の有効性及び安全性に関するわかりやすい情報の提供
2.協議会を介した治療薬使用に関連する安全性情報の収集